Elérhetővé vált Magyarországon egy otthon alkalmazható SMA-terápia

Elérhetővé vált a gerincvelői izomsorvadással élők számára egy otthon alkalmazható terápia. A riszdiplam hatóanyagú készítmény egyedi méltányossági eljárásban igényelhető - tájékoztatta az SMA Egyesület az MTI-t. A készítmény a szervezetben meglévő SMN2 "pótgént" segíti hatékonyabban működni. A terápia az 1-es típusú SMA esetében javította a túlélési esélyeket, csökkentette a lélegeztetőgép szükségességét, és sok kisgyereknél segített megőrizni a szájon át történő táplálás képességét, sőt a legfiatalabbaknál jelentős mozgásfejlődést is lehetővé tett.